압타머사이언스는 2024년 5월 24일 이사회 결의를 통해 인터내셔널사이언티픽스탠다드 주식 1,010,000주(지분율 100%)를 취득하였고 2024년 6월 11일 이사회 결의로 소규모 합병을 결의하였으며, 2024년 8월 19일을 합병기일로 하여 인터내셔널사이언티픽스탠다드를 합병하였습니다.
압타머 기술 leading innovator로서 미충족 수요가 높은 질환에 대한 혁신적인 신약 및 조기진단기술 개발을 선도해 나가는 회사입니다. 질병의 조기진단에서 치료까지 Total Aptamer Solution 을 제공하는 압타머 분야의 글로벌 선도기업으로 거듭날 것입니다.
압타머사이언스 배경과 목표
압타머사이언스는 압타머 기술 플랫폼(Aptamer Technology Platform)을 기반으로 혁신 치료제 및 진단제품 개발을 통해 국민 삶의 질 향상 나아가 국가 의료비 절약에 기여하겠다는 비전을 가지고 있습니다. 2011년 4월 포스텍에서 스핀오프(spin-off)한 바이오기업으로 압타머 연구개발 분야를 이끌어가는 글로벌 압타머 선도기업입니다.
신약개발 기술 플랫폼인 압타머-약물접합체 플랫폼을 기반으로 고형암 치료제, 혈액암 치료제 등 혁신신약을 연구개발하고 있습니다. 압타머 발굴에서부터 최적화 단계를 거쳐 개발 후보물질을 도출하고 이를 임상단계까지 진입시킬 수 있는, 즉 후기 임상을 제외한 신약개발 전주기에 걸친 추진 및 협력 체계를 구축했습니다.
압타머사이언스 사업분야
신약개발 사업부문
신약 개발은 후보물질의 발굴에서부터 완제의약품의 시장 판매까지 통상적으로 10년 이상의 긴 시간과 막대한 개발 자금이 소요됩니다. 개발 과정에서 임상시험을 통해 의약품의 안전성과 효능을 충분히 입증해야 하는 고비용 고위험군의 산업이지만 신약 개발이 성공하게 되면 특허권에 의해 독점 판매권을 보장받을 수 있는 고수익 산업이기도 합니다.
한 개의 신약이 나오기 위해서는 신약 후보 물질을 도출하기 위한 탐색 과정을 거칩니다. 이 과정에서 신약의 효능이나 작용기전을 기반으로 신약 개발대상 물질을 선정하며 유효 물질(hit compound), 선도물질(lead compound)을 거쳐 신약 후보 물질이 선정되면 후보물질의 안정성과 효과를 확인하기 위해 동물 모델을 대상으로 전임상시험(pre-clinical trial)을 진행합니다. 전임상시험을 통해 후보물질의 효과와 안전성을 검증하면 규제기관에 임상시험 허가신청(IND : Investigational New Drug Application)을 하고, 사람을 대상으로 약물 효과의 부작용을 확인하는 임상시험(clinical trial)을 수행합니다. 임상시험을 마친 후에는 규제기관에 임상시험 결과를 제출하게 되는데, 이를 신약 허가신청(NDA : New Drug Application)이라고 합니다.
진단제품개발 사업부문
암의 조기 검진은 일반적으로 신체적 이상이나 증상이 없고 스스로 건강하다고 생각될 때, 검사를 받음으로써 병을 조기에 발견하여 치료하고자 하는 것으로, 검진을 통하여 암을 조기에 발견하여 치료할 수 있다면 적은 비용으로 완치율을 크게 높일 수 있습니다. 이런 이유로 미국을 비롯한 선진국들은 환자의 삶의 질 향상과 암의 효과적이고 효율적인 치료를 위해 발병 후 치료 중심에서 조기진단을 통한 예방의학으로 암치료 패러다임의 전환을 통해 대응하고 있습니다.
현재 암을 진단하는 표준 방법은 조직 생검(Tissue biopsy)으로, 이는 내시경이나 바늘 등의 도구를 이용해 인체에 암으로 예상하는 조직의 일부를 침습적으로 시행하므로 여타 방법에 비해 그 정확성은 높지만 침습의 위험부담이 있고, 종양 조직간 혹은 종양 조직 내 생물학적 특성이 다르게 나타날 수 있어 일부 조직 생검으로부터 얻은 정보가 적절한 치료를 하기에 정확도가 불충분 할 수 있습니다. 이에 더해 조직 생검은 상대적으로 고가이며 종양의 위치, 크기 및 환자 상태에 따라 진단이 불가능하거나 단기간내 반복적인 진단은 어렵습니다.
암의 초기 단계에서는 CT나 MRI 등의 이미지 분석을 통한 과거의 조직 생검의 방법으로는 정확한 진단이 어려운 것으로 알려져 있습니다. 액체 생검의 경우 여러 체액 속에 포함된 다양한 정보 중 어떤 정보가 특정 암과 연관이 있는지, 초기 단계에서 극미량으로 존재하는 암 관련 정보를 조기에 검출할 수 있는 방법 등이 최근 활발히 연구하고 있습니다.
압타머사이언스 전망
최초의 ADC 항암제로 2000년 마이로탁이 승인된 이후 많은 항체 기반 표적 항암제가 개발되고 있습니다. 하지만 독성과 면역원성 문제, 불안정한 약리학적 모델로 인한 약물 전달 효율 예측의 어려움, 표적 항원의 발현 저하, 돌연변이 및 약물 배출 수송체 활성화로 인한 내성 발현, 링커 불안정성으로 인한 약물의 조기 방출 및 부작용 발생 등과 같은 ADC 치료제의 한계도 나타나고 있습니다. 이러한 ADC의 한계를 극복하고자 PDC, TPD 등 새로운 치료제가 등장하고 있으며 압타머를 이용한 ApDC도 그 대안으로 기대를 모으고 있습니다. 글로벌 압타머 시장은 2022년 약 17억 달러로 평가되었으며, 연평균 16.5%의 성장률을 기록하여 2031년에는 70억 달러에 이를 것으로 전망됩니다.
액체생검의 경우 환자의 체액에 포함되어 있는 암 조직의 정보를 암의 진단이나 치료에 활용하는 방법으로 조직생검에 비해 최소 침습을 통해 적은 비용으로 반복적인 검사가 가능합니다. 액체생검을 통한 암 조기 검진 시장은 대부분의 암종에서 낮은 민감도, 높은 위양성, 의료 비용의 지출을 야기하여 이를 보완하기 위한 진단 방법이 요구되고 있습니다.
이처럼 암 조기진단 시장은 그 동안 축적된 과학지식의 부족과 검사 기술의 부재로 인하여 2010년 중반부터 미국에서부터 열리기 시작한 대규모 신흥시장(Emerging market)입니다. 건강과 관련된 산업이므로 경기변동에 따른 영향을 크지 받지 않으며, 암은 주로 식생활 습관이나 고령화에 의해 나타나는 질병이므로 계절적 요인의 영향도 받는다고 할 수 없습니다. 또한, 국제적으로 경쟁사가 소수로 제한되어 있어 현재로서는 글로벌시장에서도 높은 경쟁력과 독점력을 가질 수 있는 산업분야입니다.
압타머사이언스 스타일 분석 지표
압타머사이언스 분석
압타머사이언스는 압타머 발굴 기술을 활용하여 치료제 표적으로 이용할 수 있는 237종 세포막 단백질에 대해 결합력이 우수한 압타머 아카이브를 보유하고 있습니다. 압타머 아카이브는 약물가능성(druggability)을 가진 신약 후보물질을 도출하고 혁신 신약개발에 적용이 가능합니다. 전통적인 방법으로 약 5~7년이 소요되는 신약 후보물질 발굴기간을 압타머사이언스의 기술을 이용해 2~3년으로 단축시켰습니다. 다양한 세포막 단백질 표적 압타머 라이브러리를 바탕으로 저분자 약물의 표적전달을 통한 ADC의 미충족 과제를 해결할 수 있는 차세대 약물전달 기술의 개발(AST-201, AST-202, AST-203)뿐만 아니라, 면역활성화 분자, siRNA나 ASO 등의 올리고뉴클레오티드, 펩타이드, 단백질, 치료용 방사성핵종의 표적전달 등 다양한 유형의 ApDC®개발로 플랫폼의 적용 영역을 확대하고 있습니다.
실제 3차원으로 배양된 종양 스페로이드(spheroid)에서 항체 대비 최대 6.7배 높은 조직침투율을 보였으며, 종양동물모델을 이용한 생체분포실험에서도 빠른 종양 표적화와 신장을 통한 신속한 체외 배출이 확인된 바 있습니다. 또한 ApDC플랫폼에는 자체적으로 개발해 특허출원한 분지형 링커(BLinker)-페이로드가 적용되는데, 이를 통해 압타머에 탑재하는 약물의 수를 증가시킬 수 있습니다.
실제 BLinker를 적용해 제작된 압타머-약물 컨쥬게이트는 높은 혈장 안정성을 보여 탑재된 약물의 혈액 내 방출을 최소화할 수 있었으며, 이에 따른 약동력학적 프로파일이 크게 개선되었습니다. 또한, 혈구세포들에 대한 독성 평가에서도 ADC와는 다르게 혈액을 구성하는 단핵구, 혈소판 전구세포 등에 영향을 미치지 않는 안전한 약물전달체로 확인되어 ADC의 주요 부작용인 혈소판 및 호중구 감소에 대한 우려를 최소화할 것으로 예상됩니다.
CRO는 크게 전체 서비스를 제공하는 Full-service CRO, 임상 CRO, 분석 CRO로 분류되는데, 분석 CRO의 경우 비임상, 임상 1상에서 시험에 수반되는 검체 분석 및 약동학 평가의 비중이 높습니다. 동사의 주력사업은 비임상, 임상 1상 분석시험이며, 우수한 연구역량을 바탕으로 업계에서 좋은 평판을 유지해 왔습니다. 국내 경쟁사들이 합성의약품 분석, 생동성시험, 임상 모니터링에 집중한 반면, 동사는 바이오신약 분석에 많은 경험을 쌓아왔습니다.
압타머사이언스는 2024년 10월 코아스템켐온(주)의 비임상CRO사업부와 바이오의약품 분석 개발 및 사업 확대를 위한 업무협약(MOU)을 체결했습니다. CRO센터는 바이오의약품 개발분석에 주력해온 결과 ADC(Antibody-Drug Conjugate, 항체-약물 접합체), 펩타이드(GLP-1 유사체 등), 올리고 핵산을 비롯한 바이오 신약 개발에 필수적인 분석 역량을 보유하고 있으며, ELISA(효소면역측정법) 장비를 활용한 분석법 개발 및 검증, 대사체 동정 및 프로파일링 서비스를 제공하고 있습니다. 양사는 전략적 파트너십을 통해 바이오의약품 연구 및 분석 인프라의 상호교류와 사업 확대가 기대됩니다.